作者:許承越
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常見研究目的簡介
流行病學、公共衛生、醫學的研究,可以分成幾種大致上的目的。
在我們發現問題並且要試著去回答問題的過程,有幾個常見的解決方式與思考邏輯。常見的步驟有幾個,分別是 risk factor analysis,causal models,prediction models。
Risk factor analysis
發現一個問題後,去研究哪些危險因子到底與這個問題有關聯性。例如最簡單的方式,就是定義出可能有關聯性的危險因子,並一個一個去分析哪些到底有真正的關聯性與其背後可能原因。
在描述完可能的危險因子後,我們便可以提供後續的研究方向與建立假說。
一來可以增加我們對要放哪些危險因子到我們未來的統計學模型中做論證,二來可以讓我們對於哪些危險因子可以預測特定疾病與問題有更多的把握。
在此類型的 table 1 中,可能會列出有特定疾病 vs 沒有特定疾病的受試者各種 baseline 基本數據與實驗室數據等資料,去看哪些有顯著差距;並進而從這些差距中做後續的推論。
也就是以客觀的方式去「描述」並整理手上的數據;這個過程是產生各種假說與研究想法的重要基礎。
Causal models
進一步建立 regression model 或是 survival analysis;在建立的過程中,應該要移除可能會對於我們有興趣的危險因子與特定疾病 / outcome 間因果關係造成干擾的 confounders 以及 bias。
在 Causal models 中,會特別去注意是否有 effect modifiers 以及 interaction 的存在。
(關於 bias, confounder, and effect modifier 可以參考我之前的文章。)
建立過越來越多的 causal models,我們才會比較有把握知道 A 與 B 間的關係到底為何,以及是否會受到其他因子的干擾與影響;與 risk factor analysis 相似但可以更進一步的協助我們建立假說。當我們掌握的程度越高,也才可以協助建立後續的 prediction model,來進行公共衛生與臨床治療上的評估與治療。
(至於 cause 到底要怎麼定義,也可以參考我之前的文章:)
Prediction models
預測模型,也就是利用手上可以獲得的有限資料(患者基本資訊、病史、抽血數據等),去判斷特定疾病 / outcome 的發生機率或是預後。
判斷發生機率,使用 diagnostic models。
判斷疾病的預後,使用 prognostic models。
無論是 diagnostic models 還是 prognostic models,目的都在於協助公共衛生工作者或是臨床醫護人員做出判斷。
建立完 prediction models 以後,也可以用不同的方式去驗證 model 的效力,例如 internal validation (用同一組 sample 或同個 cohort 中其他受試者亂數分配等方式,來驗證 model 的效力)或是 external validation(直接用真實世界中或其他研究的 sample or cohort 的受試者資料來做驗證)。
例如,根據這個患者的性別、年齡、身高體重、慢性病史、家族病史、抽血報告等等,我要怎麼知道他 10 年內得到心肌梗塞的機率?多少機率以上算高?
根據機率的高低,我們會使用不同種類的治療方式,也就是所謂的 intervention,來避免患者的狀況惡化或是復發。
或者,因為現實生活中資源與預算必定有限,因此也可以根據 prediction models 的分析,讓我們可以把資源與預算集中在最有效益的地方。
再次強調,若只有單一的 model 或是研究,其實並沒有辦法做出很肯定的推論。無論是何種類型的研究,都需要大量不同方式反覆驗證過後,才能讓我們在對於不同事物間因果關係的論證有較大的肯定性。
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